CRSP - Crispr Therapeutics

[hippy]

 

[Araldico]

In fase oramai avanzata le richieste di approvazione presso la FDA e l'EMA per la terapia genica con vettore CRISPR (sarebbe la prima al mondo) per emoglobinemie (Beta Talassemia e Anemia Falciforme), in associazione con Vertex Therapeutics (divisione dei potenziali introiti in percentuali 40/60). Entrambi i titoli sono anche nel portafoglio di BB Biotech.
Mi chiedo, in caso di piena approvazione e avviamento delle terapie, quale dei due titoli ne sarebbe il maggiore beneficiario (CRSP è una small cap biotech, Vertex fa parte a pieno titolo di Big Pharma).

Saluti.

 

[Logica Punk]

Se la terapia in questione fosse approvata e trovasse adeguata adozione, mi pare abbastanza scontato che a beneficiarne maggiormente sarebbe CRISPR.

VERTEX ha già diversi trattamenti che generano ricavi, CRISPR nessuno e brucia cassa ogni giorno per sostenere la sua pipeline. Inoltre, come ricordi tu, sarebbe la prima terapia basata su editing genetico in assoluto a entrare sul mercato. Una milestone epocale dal punto di vista simbolico e tecnologico.

Ipotizzando l’adozione, nel breve-medio termine permarrebbero elementi di rischio. Le biotech di editing genetico non sono le sole a lavorare per quella patologia e mi pare che ci siano altri trattamenti vicini ad un responso di approvazione. Inoltre se non ricordo male il trattamento si accompagna a cure chemioterapiche molto pesanti, che forse i pazienti preferirebbero evitare se potessero disporre di altri farmaci.

 

[serenella6]

Nel mio caso, VERTEX, e' stata una grande fortuna.. anni or sono! Ho un debole per le Biotech, e , MODERNA, e' stata un altra grande fortuna!
Su CRSP, sono un po sotto con l'investimento..ma non ho fretta! Vediamo, se anche VTGN, mi fa una bella sorpresa...

 

[Logica Punk]

Nel mio caso, VERTEX, e' stata una grande fortuna.. anni or sono! Ho un debole per le Biotech, e , MODERNA, e' stata un altra grande fortuna!
Su CRSP, sono un po sotto con l'investimento..ma non ho fretta! Vediamo, se anche VTGN, mi fa una bella sorpresa...

Complimenti! La fortuna aiuta gli audaci no?

Mia curiosità su Moderna: l’hai mantenuta in portfafoglio, eventualmente riducendola, o hai chiuso la posizione una volta che la situazione Covid si é andata normalizzando?

 

[Araldico]

Ipotizzando l’adozione, nel breve-medio termine permarrebbero elementi di rischio. Le biotech di editing genetico non sono le sole a lavorare per quella patologia e mi pare che ci siano altri trattamenti vicini ad un responso di approvazione. Inoltre se non ricordo male il trattamento si accompagna a cure chemioterapiche molto pesanti, che forse i pazienti preferirebbero evitare se potessero disporre di altri farmaci.

MI sembra, se non sbaglio, che le alternative siano comunque sistemi di editing genetico, basate su sistemi diversi (vettori virali); in effetti i competitor sembrano essere non pochi, soprattutto perchè le emoglobinemie sono malattie genetiche relativamente diffuse, e quindi potenzialmente molto remunerative (solo tra EU e USA i pazienti immediatamente papabili sono calcolati in circa 32.000).

 

[Logica Punk]

Premessa:
qualsiasi informazione - per ovvi motivi - che arriva da Youtube va presa con le molle, e ognuno deve valutare se e quanto ritenerla affidabile.

Premesso quanto sopra:
Alcuni mesi fa ho avuto la pazienza di ascoltare questo video di un genetista in pensione che continua seguire il mondo dell'editing.

Ne emergevano diverse cose interessanti.

1) A livello di tempi, Bluebird Bio (BLUE) era in vantaggio nella corsa all'approvazione del proprio trattamento. L'approvazione in effetti è stata ottenuta lo scorso settembre e la terapia è commercializzata ad un prezzo di 2,1 milioni di dollari al trattamento (è un singolo trattamento).

2) Confrontando la metodologia virale di Bluebird, con quella CAS9 di CRISPR Il genetista ha commentato la prima come arcaica ed imprecisa

3) Esaminando i risultati preliminari del trattamento di CRISPR - VERTEX, li ha giudicati di qualità straordinaria. In particolare ha sottolineato che non c'è traccia - tra gli effetti collaterali nella coorte - dell'insorgenza di tumori. Al contrario il trattamento di Bluebird, ha mostrato questi potenziali effetti ed è quindi potenzialmente meno sicuro

4) Secondo l'opinione del genetista, se il farmaco di CRISPR confermerà queste risultanze preliminari e sarà approvato, nessuno utilizzerà la cura di Bluebird

Allargando lo sguardo alla situazione di Blubird come titolo, l'azione è ancora schiacciata per terra, nonostante l'approvazione.
Simply Wall Street mi dice poi che non ha neppure cassa per lavorare un altro anno (vedi sotto)

Detto questo, la strada per di questo settore per tradurre ricerca e brevetti in ricavi è ancora lunga.
Modificando il DNA, le autorità ci vanno con i piedi di piombo e chiederanno molte evidenze.
Vedi lo stop recente ad un trattamento di VERVE
Io ci vedo comunque il futuro.

Altre aziende di editing stanno lavorando su queste patologie ma sono comunque indietro, i test riguardano ancora pochissime persone.

Lo scorso anno ho aperto una piccola posizione su CRISPR, dopo lo sboom del 2021.
L'ottica è investimento a lungo termine
In dicembre l'ho incrementata.
Mi piace molto anche BEAM, per i tanti brevetti e la tecnologia di base editing, ancora più precisa del CAS9.
Se fanno progressi, entrerò anche in BEAM.
Per il resto seguo Intellia, Editas e gli altri con un minimo di credibilità finanziaria e di progressi.

Accanto a CRISPR investo anche nel settore del sequenziamento genetico dove i ricavi e margini sono già il presente e crescono nonostante la crisi

 

[Araldico]

Ammazza quante ne sai, Logica Punk...si vede che segui il settore biotech nell'unico modo in cui purtroppo ha senso seguirlo, ovvero con una precisione e dovizia chirurgica. Settore davvero troppo complicato e rischioso per l'investitore comune.
Di Bluebird sapevo che non aveva trovato un accordo economico con EMA per la commercializzazione della sua terapia...ma i dettagli tecnici sul rapporto rischio/benefici della stessa mi erano ignoti.

Complimenti per la tua preparazione.

 

[Logica Punk]

Ammazza quante ne sai, Logica Punk...si vede che segui il settore biotech nell'unico modo in cui purtroppo ha senso seguirlo, ovvero con una precisione e dovizia chirurgica. Settore davvero troppo complicato e rischioso per l'investitore comune.
Di Bluebird sapevo che non aveva trovato un accordo economico con EMA per la commercializzazione della sua terapia...ma i dettagli tecnici sul rapporto rischio/benefici della stessa mi erano ignoti.

Complimenti per la tua preparazione.

Tutto il contrario Araldico, la mia conoscenza dei mercati azionari investibili è limitata.

Dedico tempo ad alcuni specifici sub-settori e aziende in cui ho convizione.
Quando mi sono creato un quadro sufficientemente completo, cerco di capire se ci sono titoli interessanti (per leadership, prezzo, etc). A quel punto approfondisco quelle aziende al meglio delle mie capacità e del tempo che ho a disposizione.

Sicuramente cerco di ridurre al massimo i rischi nei miei investimenti growth.
Già sono scommesse sul futuro e hanno una volatilità pazzesca ...
Prima di aprire una posizione li voglio conoscere bene

 

[Araldico]

Accanto a CRISPR investo anche nel settore del sequenziamento genetico dove i ricavi e margini sono già il presente e crescono nonostante la crisi.

Intendi i tradizionali Illumina, Thermofisher, Qiagen, o qualcosa di più raffinato?

 

[Logica Punk]

Intendi i tradizionali Illumina, Thermofisher, Qiagen, o qualcosa di più raffinato?

Seguo diverse aziende di sequenziamento, ma mi concentro soprattutto su quelle con vantaggio competitivo e quelle growth che intraprendono una strada di differenziazione.

Queste ultime possono rivelarsi un buco nell'acqua per vari motivi (difficoltà a ritagliarsi un loro spazio, alti costi di R&D, cash insufficiente, crescita insufficiente) per cui la mia osservazione è a lungo termine un po' come faccio col settore di genetic editing ed entro solo quando sono convinto e il prezzo è adeguato ai miei parametri.

Le società che al momento seguo di più sono Illumina, Pacific Biosciences, 10X Genomics, Oxford Nanopore e Bionano Genomics.
Tra queste ai prezzi attuali (e meglio ancora se ci saranno altri ribassi) considero Illumina e 10X genomics investibili.
Mi piacciano entrambe molto.

Attualmente, per non disperdere troppo il capitale, mi sono deliberatamente imposto di posizionarmi su un solo titolo e per motivi fondamentali e qualitativi ho scelto 10X sul quale sto accumulando in modalità PAC.
Ma reputo Illumina una scelta assolutamente valida e adatta ad una logica più conservativa

Ho scritto in merito qui, dove si parla spesso di eccellenze del settore Med-Tech

Gatto "Technoking" & Volpe "Master of Coin"
Gatto "Technoking" & Volpe "Master of Coin"

 

[Araldico]

Grazie mille. Ho pensato più volte di comprare Illumina...poi invece acquistai Qiagen (molto più piccola) in vista della sua prevista acquisizione da parte di Thermofisher.
Non credevo che Illumina avesse una quota di mercato così ampia...credevo che si spartisse il mercato in maniera abbastanza equilibrata con Thermofisher (che nel tempo aveva acquisito Applied Biosystems, Afymmetrix, Life Technologies, etc.).

 

[Araldico]

Nel frattempo alcuni competitors stanno abbandonando il campo:

As Novartis pulls back from legacy sickle cell program, Intellia CEO calls the market 'wide open'

Graphite pencils out sickle cell therapy after patient death, cutting half of workforce loose

 

[Araldico]

Si sa qualcosa sul responso di FDA circa l'approvazione del farmaco? Si parlava insistentemente del mese di marzo.

 

[Logica Punk]

Si sa qualcosa sul responso di FDA circa l'approvazione del farmaco? Si parlava insistentemente del mese di marzo.

No, ancora nulla.

In questo articolo di oggi si parla di "Vertex Therapeutics nears completion of a historic FDA submission" ma nessun dettaglio circa quanto ancora servirà attendere.

Vertex teases launch plans for first CRISPR gene editing therapy ahead of FDA decision

 

[Logica Punk]

Oggi si sale forte
Nessuna news sul fronte clinico ma novità riguardanti la competitività del prezzo dei trattamenti

The Institute for Clinical and Economic Review (ICER) released a draft that said a price range under $1.9 million for exa-cel and lovo-cel (another gene-editing SCD therapy developed by Bluebird Bio) would be cost-effective compared to the costs currently associated with the long-term treatment of the disease. ICER is not a government agency and this is just a draft report, so the findings aren't binding, but they do hold some weight with insurance companies.

"Sickle cell disease can affect nearly every organ system in the body, and severe sickle cell disease affects nearly every aspect of a person's life," ICER's Chief Medical Officer, David Rind, said in a release. "From the earliest days of gene therapy, patients, families, and clinicians have imagined that someday it might be possible to address the underlying genetics of sickle cell to achieve a cure. These first two genetic therapies, using different technologies and altering different genetic targets may mean that day has nearly arrived."

 

[Logica Punk]

The world’s first CRISPR-based gene-editing therapy appears to be nearing the market. And an influential drug cost watchdog has an early idea of how the treatment should be priced to be considered cost-effective in sickle cell disease (SCD).

Vertex and CRISPR Therapeutics’ gene editing-based exa-cel—and bluebird bio’s gene replacement therapy lovo-cel—can be priced up to $1.93 million to be cost-effective, the Institute for Clinical and Economic Review said in a draft report (PDF) published Wednesday. The figure accounts for the drugs’ net prices after discounts and rebates.


The report comes shortly after Vertex and CRISPR last week said they had completed their rolling FDA applications for exa-cel in SCD and beta thalassemia with a request for priority review. If approved, exa-cel would become the first therapy based on the Nobel-winning CRISPR technology.

 

[Araldico]

The world’s first CRISPR-based gene-editing therapy appears to be nearing the market. And an influential drug cost watchdog has an early idea of how the treatment should be priced to be considered cost-effective in sickle cell disease (SCD).

Vertex and CRISPR Therapeutics’ gene editing-based exa-cel—and bluebird bio’s gene replacement therapy lovo-cel—can be priced up to $1.93 million to be cost-effective, the Institute for Clinical and Economic Review said in a draft report (PDF) published Wednesday. The figure accounts for the drugs’ net prices after discounts and rebates.


The report comes shortly after Vertex and CRISPR last week said they had completed their rolling FDA applications for exa-cel in SCD and beta thalassemia with a request for priority review. If approved, exa-cel would become the first therapy based on the Nobel-winning CRISPR technology.

Purtroppo però il documento sopra citato parla a favore di Lovo-Cel di Bluebird piuttosto che di Exa-Cel di Crispr:

Sembrava che la tecnologia CRISPR potesse essere nettamente superiore a quella a vettore virale, ma così non sembra...

 

[Araldico]

Ma poi non avevo capito come era finita la questione della approvazione/contrattazione di prezzo con le autorità statunitensi ed europee del farmaco concorrente di Bluebird...si era ritirata l'azienda perchè insoddisfatta del pricing proposto, o erano stati gli enti di regolazione a regettarlo perchè non sufficientemente efficace?
Dal report linkato da Logica Punk, sembra che il farmaco di Bluebird sia ancora perfettamente in corsa.

 

[Araldico]

Interessante articolo di Seeking Alpha che riassume la situazione di attesa sull'approvazione della terapia di Crispr Therapeutics. Anche qui sembra assodato che si profili una competizione a due con Bluebird, che, nonostante abbia una tecnologia più obsoleta, sembra tutt'altro che fuori gioco; anzi, su entrambi i fronti, la sua terapia merita un rating di B+, migliore del C++ di Exa-cel:

CRISPR Therapeutics Stock: Hold Until A Firmer Decision Date (NASDAQ:CRSP)

https://icer.org/wp-content/uploads/2023/04/SCD_FOR-PUBLICATION.pdf

https://icer.org/wp-content/uploads/2021/11/ICER_Beta-Thalassemia_Final-Report_071922.pdf