parziale ritorno di Pacritinib probabile.
FDA OFFERTE dire a tutti ... CON IL PERMESSO di CTI.
CTI BIOPHARMA DECLINA.
29 feb 2016 .... Richard Pazdur, capo di oncologia della FDA, ha offerto di discutere apertamente ragioni per l'immissione di una presa su Pacritinib fornito CTI autorizzato, per iscritto, la divulgazione della FDA di qualsiasi e tutti i risultati clinici.
CTI ha fornito varie ragioni del suo rifiuto. "La FDA," ha dichiarato Senior VP Monique Greer, "non ha ancora condiviso le sue conclusioni con CTI e la società non ha visto i dati PERSIST2."
Inoltre, "Smascheramento i dati prima di bloccare il basso porrebbe lo studio in pericolo", ha detto Jack W. Singer, MD, Chief Scientific Officer di CTI.
Comitato di monitoraggio per la sicurezza dei dati indipendenti della sperimentazione clinica, secondo Singer, MD, ha concluso il processo deve continuare. Ci sono segnalazioni di conferma questa conclusione. Il DMSC riferito anche espresso preoccupazione per i problemi di sanguinamento e ha cercato un più rigoroso controllo.
Solo quelli con trombocitopenia (conta piastrinica ≤ 100.000 / mL) qualificati per il processo. Senza attento esame dei dati - e forse anche in seguito - è difficile dire se mielofibrosi o Pacritinib è responsabile per sanguinamento e morte sulla sperimentazione clinica.
La linea di fondo: Pacrinitib è un farmaco che aiuta alcuni e danneggia gli altri, eventualmente. Senza sentire da parte della FDA per cui questo farmaco di fase III che ha incontrato le approvazioni, attraverso tutte le sue fasi degli studi clinici è stato colpito con una presa clinica parziale e poco dopo un divieto totale, non possiamo conoscere il quadro completo dei rischi / benefici.
E senza l'autorizzazione di CTI BioPharma, la FDA non sarà in grado di spiegare le sue azioni, nonostante l'agenzia "frustrazione ... alla sua incapacità di rivelare" queste informazioni in assenza di formale autorizzazione scritta da CTI BioPharma.
Senza eccezioni, ogni ricercatore abbiamo parlato con crede quei pazienti che sono stati derivanti beneficio dal Pacritinib dovrebbe essere consentito di continuare ad assumere il farmaco. Molti sono stati in contatto con la FDA richiede formalmente ripresa immediata di Pacritinib a quella popolazione.
La FDA gesto riferito - tornare alla presa parziale, del 4 febbraio che renderebbe Pacritinib a disposizione di coloro che già beneficiano di droga - ha una palude di dettaglio amministrativo allegato.
Oggi, Singer ha detto che la società avrebbe presentato il modulo di consenso rivisto FDA-richiesto per l'agenzia "all'inizio di questa settimana" e una proposta ampliare l'applicazione per rendere il percorso per pazienti qualificati per acquisire pacritnib più facile.
A meno che non ci sono revisioni della proposta attuale FDA, nella sua forma attuale ogni paziente avrebbe dovuto qualificare separatamente, acquisire un NDA indipendente e ottenere l'approvazione di un Institutional Review Board. Inoltre, niente di tutto questo si applica a pazienti europei.
Purtroppo per quelli con MF e livelli di piastrine molto bassi, non ci non sembrano essere dei buoni meds alternativi.
Pacritinib è un inibitore della tirosin-chinasi orale mira due mutazioni MPN, JAK2 e CD135 o FLT-3, una proteina frequentemente mutato nella leucemia mieloide acuta. Il farmaco è stato ampiamente visto come una possibile alternativa alla Jakafi per i pazienti con mielofibrosi piastrine molto basso o anemia. Dopo aver completato la sua fase III persistono-I di sperimentazione clinica, ha riferito favorevolmente all'ASCO e cenere nel 2015, CTI preparò la domanda di approvazione FDA nel gennaio 2016.
Dopo la valutazione di persistere 2-dati di prova, la FDA ha messo una stretta clinica parziale sulla droga 4 febbraio ha seguito l'8 febbraio con una stiva clinico completo, in sostanza, che vieta qualsiasi utilizzo del farmaco. Due settimane dopo la FDA avvicinato CTI per esplorare il ripristino del divieto parziale permettendo l'uso Pacritinib da quei pazienti degli studi clinici che beneficiano della droga.
Contatto FDA: numero verde (855) 543-3784,
druginfo@fda.hhs.gov
*
*
Take me back ai Contenuti
© 2016, MPNforum. Tutti i diritti riservati sotto licenza Creative Commons Attribution-NonCommercial-ShareAlike 3.0 Unported
CONDIVIDI QUESTO:
Facebook5EmailPrint & PDFPrint e PDFPrintMore
Commenti su: "SPECIAL BOLLETTINO: Pacritinib" (3)
Elizabeth Goldstein ha detto: 29 Febbraio 2016 alle 11:32
Ho scritto alla FDA al link che hai fornito. La loro risposta è stata che è illegale per loro di dare tutte le informazioni, ma potrei provare a scrivere a
CTI. A quanto pare, CTI non ha intenzione di collaborare e non vuole informazioni rivelato. Se si pensa che una lettera a CTI potrebbe aiutare, si può fornire un indirizzo e-mail? Ho ET e non hanno bisogno di questo farmaco, ma lotterò per coloro che lo fanno. Siamo tutti sulla stessa barca.
Zhen ha detto: 29 Febbraio 2016 alle 11:53
Questo è lo spirito, Elizabeth. FDA potrebbe aver inviato una risposta boilerplate ma la vostra richiesta è stato registrato. E che l'incapacità di rispondere sulla base di regolamentazione federale è la nostra prossima area di attaccare se vogliamo sperare di vincere la trasparenza e inclusività negli studi clinici. Dobbiamo avere un po 'di sole nel processo di sperimentazione clinica. Per questo abbiamo bisogno di un'azione politica.
E 'una buona idea di contattare CTI. Sono in un luogo difficile. Ho pubblicato le loro ragioni esposte a rifiutare la divulgazione aperto. Credo che se vogliono essere schietto sui loro risultati e accelerare il processo di creazione di Pacritinib disposizione che potevano trovare un percorso per accettare l'offerta della FDA. Con tutti i mezzi scrivere l'azienda.
mgreer@CTIBioPharma.com si arriva al loro capo delle comunicazioni. La loro pagina di contatto ha altri punti di contatto.
Contact CTI | Targeted Therapies for Blood-Related Cancers | CTI BioPharma Buona fortuna ... e tenersi in contatto.
KAREN K. COLTRANE ha detto: 29 Febbraio 2016 alle 07:47
Si prega di approvare Pacritinib per i pazienti in studi clinici che sono stati vedendo miglioramento.
Ho anche mielofibrosi primaria JAK2 POSITIVO (14 anni al momento).
Ho preso Jakafi per 2 anni e causa di anemia; forse interessato a Pacritinib in futuro.
Si prega di approvare questo ASAP per gli altri che non hanno alternative e sono state vedendo un miglioramento.
Grazie!
Karen Coltrane
401 Oakmont Circle