Buongiorno
Per quanto riguarda la GMP siamo sempre in attesa di comunicati riguardanti l'estensione dell'accordo in quanto la licenza dell'ultima terapia genica per MPS-I prodotta da MolMed durante la FaseI-II, è passata da SR-TIGET a Orchard Therapeutics.
Orchard Therapeutics, Fondazione Telethon and Ospedale San Raffaele Announce Exclusive Worldwide License Agreement for the Treatment of MPS-I | Orchard Therapeutics
Ma anche di altro, ho visto che non ne avete mai parlato e probabilmente vi è sfuggito, devo dire che sono stato molto sorpreso sulla decisione di Orchard di avviare gli studi utilizzando la formulazione crioconservata per ADA-SCID, MLD e WAS presso il San Raffaele, il primo paziente è già stato trattato ad Aprile
Orchard Therapeutics Announces First Patient Dosed with Cryopreserved Formulation of OTL-103 Gene Therapy for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome | Orchard Therapeutics
A Clinical Study to Evaluate the Use of a Cryopreserved Formulation of OTL-103 in Subjects With Wiskott-Aldrich Syndrome - Full Text View - ClinicalTrials.gov
A Safety and Efficacy Study of Cryopreserved OTL-200 for Treatment of Metachromatic Leukodystrophy (MLD) - Full Text View - ClinicalTrials.gov
In questo modo la GMP si avvia a diventare anche la piattaforma di produzione commerciale per i primi tre prodotti potenziali di Orchard con formula crioconservata come dichiarato dalla stessa società:
Orchard Therapeutics dice che sta lanciando una formulazione crioconservata dei suoi candidati principali per superare i limiti delle terapie geniche di cellule staminali ematopoietiche fresche.
Pipeline di Orchard Therapeutics' comprende Strimvelis, l' ex GSK autologhe ex vivo di cellule staminali ematopoietiche (HSC) la terapia genica approvato dal EMA nel 2016, insieme a cinque programmi in fase clinica.
L'azienda ha lanciato la sua offerta pubblica iniziale (IPO) lo scorso anno e nella sua prima conference call pubblica di fine anno la settimana scorsa ha parlato delle potenziali traguardi imminenti tra cui spostando i suoi tre programmi guida in ADA-SCID (immunodeficienza combinata grave dell'adenosina deaminasi), MLD (leucodistrofia metacromatica) e WAS (sindrome di Wiskott-Aldrich) alle registrazioni normative negli Stati Uniti e in Europa nei prossimi tre anni.
Ma un'altra strategia chiave discussa dal management è il lancio di una formulazione crioconservata delle HSC modificate geneticamente.
"Il processo per i nostri tre programmi guida per ADA-SCID, MLD e WAS è stato avviato utilizzando un prodotto a cellula fresca, ma se approvato, ci piacciono gli altri, abbiamo in programma di commercializzare questi prodotti utilizzando una formulazione crioconservata," Bobby Gaspar, cofondatore e CSO ha detto sulla chiamata (trascritto qui ).
"Estendendo la shelf life del prodotto, siamo in grado di focalizzare il processo attorno al paziente. Possiamo raccogliere le cellule nel loro centro di trattamento locale, spedire le cellule in un impianto di produzione, modificare geneticamente e crioconservare le CSE, e poi spedirle di nuovo al centro di trattamento locale dei pazienti per essere reintrodotte nel paziente. "
Il CFO Frank Thomas ha aggiunto che l'industria in generale si sta muovendo verso la crioconservazione come sua formulazione preferita, e Orchard sta intraprendendo studi di collegamento per i suoi programmi per trasferirsi in questo spazio.
"Comprendiamo la limitazione dell'uso della formulazione fresca e ci piace che altri vogliano lanciare i prodotti commerciali con la formulazione crioconservata in modo da garantire una maggiore accessibilità ai pazienti", ha affermato.
"In realtà abbiamo già trattato solo 30 pazienti con formulazione crioconservata in tutti i nostri diversi studi. Quindi il lavoro di collegamento è in corso per questi quattro, tre programmi, e ciò che intendiamo fare è mostrare la comparabilità CMC in vitro tra la formulazione fresca e quella crioconservata. E valuteremo lo studio della malattia delle cellule staminali ematopoietiche per il numero di cellule, la responsabilità, la sterilità dei prodotti e anche i numeri VCN [numero di copie vettoriali] in quel prodotto. "
Produzione
L'azienda ha anche parlato di investimenti nella propria rete di terapia genica, in particolare la costruzione di una struttura di 150.000 piedi quadrati a Fremont, California, annunciata nel dicembre 2018 .
"Per i nostri primi tre lanci potenziali, la nostra piattaforma di produzione commerciale si basa sulle reti di partenariato CMO [organizzazione manifatturiera contrattuale] che abbiamo stabilito con alcuni dei leader del settore, tra cui Lonza, MolMed e Oxford BioMedica", ha affermato Mark Rothera.
"Data l'importanza di costruire capacità produttive interne e l'ampiezza del nostro portafoglio, abbiamo annunciato l'affitto di un impianto a Freemont in California alla fine dell'anno scorso. La nuova struttura integrerà la nostra rete CMO esistente e migliorerà la nostra capacità di sviluppare e fornire terapie geniche lentivirali ex-vivo per una vasta gamma di malattie su scala globale ".
https://bioprocessintl.com/bioproce...any-orchard-reformulating-hsc-gene-therapies/
Settimana difficile per i principali indici europei e americani, solo il Nasdaq resiste alle vendite grazie ai conti di Nvidia. Il leader dei chip per l’intelligenza artificiale ha riportato utili e prospettive superiori alle attese degli analisti, annunciando anche un frazionamento azionario (10 a 1). Gli investitori però valutano anche i toni restrittivi dei funzionari della Fed che hanno ribadito la visione secondo cui saranno necessari più dati che confermino la discesa dell’inflazione per convincere il Fomc a tagliare i tassi. Anche la crescita degli indici Pmi, che dipingono un’economia resiliente con persistenti pressioni al rialzo sui prezzi, rafforzano l’idea di tassi elevati ancora a lungo. Per continuare a leggere visita il 
