CRSP - Crispr Therapeutics

[Massimo Odiot]

European Commission Approves First CRISPR/Cas9 Gene-Edited Therapy, CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), for the Treatment of Sickle Cell Disease (SCD) and Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (TDT)

Ottima notizia, peraltro sarebbe stato strano aspettarsi qualcosa di diverso, dato che il CHMP si era espresso positivamente a meta' dicembre 2023... Per quanto riguarda l'approvazione condizionata, mi sembra tutto nella norma, visto il tipo di prodotto...

Ho delle buone sensazioni... Non tanto per Crispr, quanto piu' per Vertex, solitamente molto competente nel gestire la parte commerciale... Per chi ne capisce qualcosa di international reference pricing, lanciare in Arabia Saudita dopo aver lanciato in USA ha senso. Ora mi aspetto che lancino in Germania nei prossimi mesi, seguiti da UK e Francia. Ovviamente i prezzi europei saranno si' alti, ma non paragonabili con quelli americani. Per fortuna.

P.s. Finalmente ieri son tornato in verde

 

[Massimo Odiot]

P.s. Finalmente ieri son tornato in verde

CRISPR Therapeutics Announces $280 Million Registered Direct Offering

 

[andrealor]

280M$ a 71,50 ad azione: al momento il mercato non sembra nemmeno averla presa troppo male ...... (in effetti si tratta del 5% della capitalizzazione)

non capisco questa frase "per share of $71.50, representing a premium of greater than 10% to CRISPR Therapeutics’ 30-day volume-weighted average price"

non mi sembra che negli ultimi 30 gg abbia mai raggiunto i $79,4 ($79,4 -10% = $71,5)

 

[Massimo Odiot]

280M$ a 71,50 ad azione: al momento il mercato non sembra nemmeno averla presa troppo male ...... (in effetti si tratta del 5% della capitalizzazione)

non capisco questa frase "per share of $71.50, representing a premium of greater than 10% to CRISPR Therapeutics’ 30-day volume-weighted average price"

non mi sembra che negli ultimi 30 gg abbia mai raggiunto i $79,4 ($79,4 -10% = $71,5)

Ciao, e' il prezzo di $71.5 che, secondo loro, sarebbe ad un premium di oltre il 10% rispetto al prezzo medio pesato per volume (sono ignorante, manco so cosa significhi) fatto negli ultimi 30 giorni...

In ogni caso, vediamo un po' che cosa ci combina in questi giorni e nelle prossime settimane... Sicuramente, ad oggi, meglio Crispr di Intellia o del ces.so Editas (le ho tutte e tre)... Detto questo, gran sfregata ai gioielli di famiglia

 

[Massimo Odiot]

Comunque, in tutto questo, mi sembra che nessuno stia nominando l'accordo preso a suo tempo tra Crispr e Vertex...

Under the terms of the amended agreement, Vertex will lead global development, manufacturing and commercialization of CTX001 with support from CRISPR Therapeutics. Vertex will be responsible for 60% of program costs and will receive 60% of profits from future sales of CTX001 worldwide, representing a 10% increase in program economics compared to the previous agreement. CRISPR will be responsible for 40% of costs and will receive 40% of profits. Additionally, CRISPR will receive a $900 million upfront payment, with potential for a $200 million payment upon the first regulatory approval of CTX001.

Di approvazioni regolatorie ne abbiamo avute ben due, prima FDA e poi EMA questa settimana... Quindi mi aspetto che questi $200 milioni vengano girati quanto prima... Ad occhio dovrebbe equivale ad un +10% della liquidita'... Tutta da investire nei trial clinici... Mentre Vertex porta avanti la commercializzazione di Casgevy

 

[BigNick]

Dentro 64,6

Uscito 79,22, portiamo a casa il grano anche qui

 

[Massimo Odiot]

Uscito 79,22, portiamo a casa il grano anche qui

Bel colpo! Io attualmente sono a +15%, ma non esco... Facciamo prima fare a Vertex il suo lavoro e vediamo che cosa succede nei prossimi trimestri...

 

[Araldico]

Scusate, non ricordo la pianificazione dei tempi...la FDA quando darà (si spera) la piena approvazione del farmaco sia per SCD che per TDT??
Da quanto ho compreso, per ora la FDA ha dato approvazione solo per la TDT, mentre quella di EMA è per entrambe?

https://ir.crisprtx.com/news-releas...ics-announces-us-food-and-drug-administration

 

[Massimo Odiot]

Scusate, non ricordo la pianificazione dei tempi...la FDA quando darà (si spera) la piena approvazione del farmaco sia per SCD che per TDT??
Da quanto ho compreso, per ora la FDA ha dato approvazione solo per la TDT, mentre quella di EMA è per entrambe?

https://ir.crisprtx.com/news-releas...ics-announces-us-food-and-drug-administration

Questo e' il 'package insert' piu' recente rilasciato dalla FDA:
https://www.fda.gov/media/175481/download?attachment

Come vedi, ora le indicazioni ci sono entrambe anche in US.

Se non sbaglio, ci dovrebbe poi essere uno PDUFA meeting in programma per fine marzo.

Per ogni evenienza, mi salvo il sito ufficiale di Casgevy tra i preferiti...

 

[Massimo Odiot]

Comunque, in tutto questo, mi sembra che nessuno stia nominando l'accordo preso a suo tempo tra Crispr e Vertex...

Under the terms of the amended agreement, Vertex will lead global development, manufacturing and commercialization of CTX001 with support from CRISPR Therapeutics. Vertex will be responsible for 60% of program costs and will receive 60% of profits from future sales of CTX001 worldwide, representing a 10% increase in program economics compared to the previous agreement. CRISPR will be responsible for 40% of costs and will receive 40% of profits. Additionally, CRISPR will receive a $900 million upfront payment, with potential for a $200 million payment upon the first regulatory approval of CTX001.

Di approvazioni regolatorie ne abbiamo avute ben due, prima FDA e poi EMA questa settimana... Quindi mi aspetto che questi $200 milioni vengano girati quanto prima... Ad occhio dovrebbe equivale ad un +10% della liquidita'... Tutta da investire nei trial clinici... Mentre Vertex porta avanti la commercializzazione di Casgevy

Usciti gli ultimi dati finanziari... Confermato come avvenuto in gennaio il pagamento dei famosi $200 milioni

CRISPR Therapeutics Provides Business Update and Reports Fourth Quarter and Full Year 2023 Financial Results

Fourth Quarter and Full Year 2023 Financial Results​

• Cash Position: Cash, cash equivalents, and marketable securities were $1,695.7 million as of December 31, 2023, compared to $1,868.4 million as of December 31, 2022. The decrease in cash of $172.7 million was primarily driven by operating expenses, offset by payments received from Vertex in connection with a non-exclusive license agreement and related milestone, as well as interest income. Pro-forma cash, cash equivalents, and marketable securities were greater than $2.1 billion as of February 21, 2024, inclusive of a $200 million milestone received in January 2024 for the approval of CASGEVY and approximately $280 million in proceeds from the February 2024 registered direct offering.
• R&D Expenses: R&D expenses were $95.1 million for the fourth quarter of 2023, compared to $103.6 million for the fourth quarter of 2022. The decrease in R&D expense was primarily driven by reduced variable external research and manufacturing costs.
• G&A Expenses: General and administrative expenses were $16.5 million for the fourth quarter of 2023, compared to $21.2 million for the fourth quarter of 2022. The decrease in G&A expense was primarily driven by a decrease in external professional costs.
• Collaboration Expense: Collaboration expense, net, was $20.0 million for the fourth quarter of 2023, compared to $6.8 million for the fourth quarter of 2022. The increase of approximately $13.2 million in collaboration expense, net, was primarily driven by an additional $20 million licensing fee owed to Vertex in connection with the Amended and Restated Joint Development and Collaboration Agreement, offset by the fact that we reached the $110.3 million deferral limit on costs related to the CASGEVY program in the third quarter of 2023, whereas the limit was not reached until the fourth quarter of 2022.
• Net Income (Loss): Net income was $89.3 million for the fourth quarter of 2023, compared to a net loss of $110.6 million for the fourth quarter of 2022.

 

[Araldico]

Interessante notizia su una applicazione alternativa della tecnologia Crispr (Xenotrapianti da maiale):

Un rene da un suino geneticamente modificato è stato trapiantato in un essere umano - Il Post

L'azienda coinvolta è il solito Spin-Off di Cambridge (molto simile come genesi a Crispr-Therapeutics).

Sono anni che il biotech effettua esperimenti del genere per il trapianto di organi da maiale a uomo (il più imponente tentativo fu di Novartis negli anni 90). Ed è chiaro che si aprirebbe un altro mercato potenzialmente enorme.

 

[Toptrader1970]

C'è qualcuno?

 

[andrealor]

io uscito a Marzo a 74usd (avevo PMC 60$, l'azione stava ritracciando e avevo impostato SL)

 

[Logica Punk]

C'è qualcuno?

Cip da investimento, incrementabile in base ai ricavi che arriveranno dai trattamenti approvati (non faccio trading sul biotech)

 

[Massimo Odiot]

Medicare moves to improve access to new sickle-cell gene therapies

The US Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) is proposing to raise reimbursement rates for two recently authorised gene therapies for sickle-cell disease (SCD), including the first CRISPR-based medicine, in a bid to improve access to the potentially curative, though costly treatments.

In its proposed rule for fiscal year 2025, CMS said it will reimburse hospitals 75% of the cost of administering Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics' Casgevy (exagamglogene autotemcel), as well as bluebird bio's Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel). This exceeds the typical 65% new technology add-on payment (NTAP) hospitals receive for cutting-edge treatments.

Both Casgevy, which uses CRISPR/Cas9 gene-editing technology, and Lyfgenia were approved by the FDA in December for SCD patients 12 years and older. CMS said the enhanced payments are intended to "better promote access" to these cell-based gene therapies, where the list prices are $2.2 million for Casgevy and $3.1 million for Lyfgenia.

According to the proposed rule, the increased reimbursement would last for the two-to-three year "newness" period of the medicines, and would cease once the therapies no longer qualify as new technologies.

The approvals of Casgevy and Lyfgenia were hailed as a major advance, but their hefty price tags raised concerns about patient affordability and access.

"The negotiations happen above my head in these hospital settings, but cost is a problem, obviously," remarked Alexis Leonard, a haematologist and assistant faculty member at St. Jude Children's Research Hospital, in a recent interview with FirstWord. "At the same time, I was at a lot of [American Society of Hematology] sessions for haemophilia and other disorders with genetic therapies that are even more expensive and less effective or at least durable, so it is complicated," she said.

 

[GBCapital]

Azienda interessante, forse la più "solida" e con la pipeline più ricca per il futuro della tecnologia CRISPR
Un'altra da tenere d'occhio secondo me è BEAM

 

[Logica Punk]

Azienda interessante, forse la più "solida" e con la pipeline più ricca per il futuro della tecnologia CRISPR
Un'altra da tenere d'occhio secondo me è BEAM

Sulla carta la tecnologia di editing di Beam è più precisa, ma l'execution dell'azienda è mooolto lenta ... invecchieremo aspettando una fase 3

 

[GBCapital]

Verissimo!
La sto ancora studiando, tanto se il mercato continua cosi ci sarà tempo di pescare a prezzi più bassi

 

[Araldico]

Un'altra da tenere d'occhio secondo me è BEAM

Uno spin-off del Broad Institute...

 

[GBCapital]

Uno spin-off del Broad Institute...

Puoi gentilmente andare più nel dettaglio? Grazie!