Lo SVARIONE è stato tuo, sorry.
Inoltre, l'EMEA non potrà concordare nessuno SPA perchè lo SPA vige in FDA non in EMEA.
Studia e non inventare!!
No, appunto, e invece non solo fa l'alunno, ma persino il professore!!
Scusa India, ma per quanto mi riguarda, e come ho puntualmente argomentato, non c'è proprio niente ma niente da correggere.
Da correggere, e l'ho fatto, ci sono stati i tuoi SVARIONI, primo tra tutti quello di dire che "la FDA ha accettato i dati del RAPID 203 a supporto della NDA per l'approvazione del PIX sul trial 301Extend".
Per quanto riguarda i vantaggi che la designazione Orphan Drug conferisce ad una MAA, preciso che i vantaggi sono sostanzialmente amministrativi, burocratici e di supporto alla società sponsor, ma NON SPIANANO LA STRADA ad una MAA che dovesse partire GIA' DEFICITARIA come, invece, si può presumere sia la MAA basata sul già DEFICITARIO studio Extend.
Spero di aver chiarito la mia posizione volta ad inquadrare la fattualità degli eventi e ad esprimere proprio quella obiettività che tu asserisci essere mancante nelle mie esternazioni.
Bravo.
Ricordo che Orphan Drug vuol dire che ha POCHI pazienti.
Pochi pazienti vuol dire poco fatturato.
Ma India ... poverino ha famiglia ... ci ha il suo lavoro ... ha sempre detto che si vuole
rendere utile ricercando e postando le notizie come servizio agli altri !!se le notizie
non le postasse lui tu o gli altri che invece studiate non lo fate :se lo fate è per correggere appunto lui !! e poi vi ponete come la casta ristretta !! che in opposizione a chi ha le azioni gli fate apparire tutto e comunque sempre negativo !! come se chi
ha fatto questo acquisto dovesse pagare un peccato mortale !! ma lasciateci respirare !!
la vita segna sogni è peggio della morte !!
Buongiorno a tutti...!
Un grazie a Ninovinci (ma non sono poverino...!!
) per aver sottolineato che non è importante per chi legge un Forum sapere che vi sono alcuni che sanno tutto sul titolo (ma che dicono solo qualcosina e solo se provocati...
)....ma è molto più importante che vi siano alcuni che mettano a conoscenza di tutti le poche o tante cose di cui vengono a conoscenza.
Io sono orgoglioso di appartenere a questa (per fortuna nutrita) schiera di persone serie ed altruiste, che hanno da sempre la mia stima.
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Venendo ora alle questioni sollevate da LdP, desidero specificare in merito agli svarioni....che essi non sono miei....ma tutti a carico di LdP....
- sono stato io per primo appunto a sottolineare che EMEA non ha nessuno SPA da concordare con CELL......e proprio per questo ad EMEA potrebbero anche bastare i 140 pazienti (con pochi statunitensi) previsti nel trial 301Extend .
- se LdP fosse aggiornato saprebbe che la normativa sulla designazione degl i "Orphan Drug" è stata recentemente modificata......oggi è possibile designare come Orphan Drug non solo un farmaco che ha scarsa incidenza ( < 5 ) ...
ma anche tutti quei farmaci che vanno a coprire malattie gravi o letali per cui non esiste una terapia standard adeguata.
- Qanto al RAPID 203 confermo e ribadisco che LdP è in errore.
La FDA ha a suo tempo accettato che lo studio RAPID 203 fosse inserito come supporto al 301 Extend nella Nda per il PIX ; a tal uopo inserisco uno dei tanti link che lo confermano (e che si riallaccia anche agli interrogativi sullo S.P.A).....ma ve ne sono tanti altri.....con un pò di tempo si possono trovare...
Sul motivo per cui JB non ha tirato fuori questi dati durante l'ODAC (dato appunto che erano ammessi....) , ognuno ha la sua opinione.
La mia è che il parere negativo di FDA/ODAC era già noto a JB prima della riunione.....e sapendo quindi già della inevitabile bocciatura, ha giustamente evitato di sprecare un jolly per niente.
Quanto al DEFICITARIO studio Extend301.....quella di LdP è una sua personale opinione....che non andrebbe spacciata per un dato di fatto indiscutibile.....
Come molti di noi qua sanno....la bocciatura/rinvio ODAC/FDA ha lasciato aperti numerosi interrogativi circa l'efficacia e la sicurezza del PIX ;
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Discussioni con FDA su Pixantrone EXTEND (PIX301) Trial Fornire Percorso per NDA Presentazione
06/09/2007 Seattle 2007/06/09 Seattle
Significant Difference in Primary Endpoint Could be Acceptable With Fewer Patients Than Originally Planned Differenza significativa obiettivo primario potrebbe essere accettabile con meno pazienti di quanto originariamente previsto
Cell Therapeutics, Inc. (CTI) announced today that following discussions with the US Food and Drug Administration (FDA) regarding its EXTEND (PIX301) trial for patients with aggressive non-Hodgkin's lymphoma (NHL) the Company has decided to conduct a full analysis of the trial instead of an interim analysis as previously planned. Cell Therapeutics, Inc. (CTI) ha annunciato oggi che a seguito delle discussioni con la Food and Drug Administration (FDA) in merito alla sua EXTEND (PIX301) prova per i pazienti con non-Hodgkin aggressivo (NHL), la Società ha deciso di condurre un'analisi completa del processo, invece di un'analisi ad interim come precedentemente previsto. The decision was based in part on the Agency's guidance that a primary endpoint analysis of less than the initially-projected 320 eligible patients could be acceptable for New Drug Application (NDA) submission if it is able to demonstrate a statistically significant (p<=0.05) difference between treatment arms.
La decisione è stata basata in parte su dell'Agenzia guida il che un'analisi endpoint primario di meno inizialmente proiettate 320 pazienti idonei potrebbe essere accettabile per la New Drug Application (NDA) presentazione se è in grado di dimostrare una significativa (p <statisticamente = 0,05 ) di differenza tra i bracci di trattamento. In addition, the FDA agreed that randomized safety data from the RAPID (PIX203) study (CHOP-R vs. CPOP-R) could be used to support the EXTEND results in an NDA submission for pixantrone.
Inoltre, la FDA ha stabilito che i dati di sicurezza randomizzati dal RAPID (PIX203), studio (CHOP-R vs CPOP-R) potrebbero essere utilizzati per corroborare i risultati si estendono in una presentazione NDA per pixantrone. Based on this guidance the Company currently anticipates completing enrollment in the EXTEND trial in the fourth quarter of this year with primary endpoint data and final results being reported in the first half of 2008. Sulla base di tale orientamento la società prevede attualmente completando l'iscrizione al processo EXTEND nel quarto trimestre di quest'anno con i dati degli endpoint primari e risultati finali sono stati segnalati nel primo semestre del 2008. Pixantrone has received fast track status from the FDA for this indication. Pixantrone ha ricevuto lo status fast track dalla FDA per questa indicazione.
"This was a very important outcome for CTI and the PIX301 trial timeline. If we achieve the primary endpoint of the study, even with fewer than 320 patients, we could submit our NDA" said James A. Bianco, MD, President and CEO of CTI. "Going straight to a final analysis will allow us the potential to submit an NDA for pixantrone and receive approval in 2009. The inclusion of safety data from the randomized trial of pixantrone versus doxorubicin is also a very important recognition of the potential toxicity benefit of this novel agent." "Questo è stato un risultato molto importante per CTI e la timeline di prova PIX301.
Se riusciamo ad ottenere l'endpoint primario dello studio, anche con meno di 320 pazienti, si potrebbe presentare la nostra NDA" ha detto James A. Bianco, MD, Presidente e CEO di CTI. "Andare direttamente all'analisi finale ci consentirà la possibilità di presentare una NDA per pixantrone e ricevere l'approvazione nel 2009. L'inserimento dei dati di sicurezza del trial randomizzato di pixantrone rispetto a doxorubicina è anche un importante riconoscimento molto del vantaggio potenziale tossicità di questo nuovo agente ".
The Company recently announced results of an interim analysis of the RAPID trial which showed that patients who received pixantrone had a reduction in severe (grade 3/4) side effects when compared to patients treated with standard doxorubicin-based therapy. La società ha recentemente annunciato i risultati di una analisi ad interim dello studio RAPID che ha mostrato che i pazienti che hanno ricevuto pixantrone avuto una riduzione grave (grado 3 / 4) effetti collaterali rispetto ai pazienti trattati con standard-base di doxorubicina therapy. Despite pixantrone patients receiving more treatment cycles, a three-fold reduction in the incidence of severe heart damage (LVEF decline >15 percent) was seen as well as clinically significant reductions in severe infections and febrile neutropenia. Nonostante i pazienti che ricevono pixantrone più cicli di trattamento, una riduzione di tre volte dell'incidenza di danni cardiaci gravi (diminuzione della LVEF> 15 per cento) è stata considerata così come una riduzione clinicamente significativa di infezioni gravi e neutropenia febbrile.
The Data Safety Monitoring Committee, which met recently, recommended that the EXTEND study continue. Il Data Safety Monitoring Committee, che è riunito di recente, ha raccomandato che lo studio EXTEND continuare. The trial is expected to be completed by the end of 2007 with a full analysis during the first half of 2008. Il processo dovrebbe essere completato entro la fine del 2007 con un'analisi completa durante la prima metà del 2008. Since pixantrone has fast track status for relapsed, aggressive NHL, the drug could receive marketing approval in 2009. Dal momento che pixantrone è accelerata di stato per recidiva, NHL aggressivo, il farmaco potrebbe ricevere l'approvazione all'immissione in commercio nel 2009.
About EXTEND (PIX301) A proposito di EXTEND (PIX301)
The EXTEND clinical trial is a phase III single agent trial of pixantrone for patients with relapsed, aggressive non-Hodgkin's lymphoma who have received two or more prior therapies and who are sensitive to treatment with anthracyclines. La sperimentazione clinica EXTEND è un agente singolo trial di fase III di pixantrone nei pazienti con recidiva, non-Hodgkin, linfoma aggressivo che hanno ricevuto due o più terapie precedenti e che sono sensibili al trattamento con antracicline. The trial is being conducted at 130 sites in 17 countries.
Lo studio è stato condotto presso 130 siti in 17 paesi. Patients are randomized to receive either pixantrone or another single-agent drug currently used for the treatment of this patient population and selected by the physician. I pazienti sono randomizzati a ricevere o pixantrone o un altro agente singolo farmaco attualmente usato per il trattamento di questa popolazione di pazienti e selezionato dal medico. The trial is designed to examine the complete response (CR) or unconfirmed complete response (uCR) rate, time to tumor progression, and overall survival. Il processo è stato progettato per esaminare la risposta completa (CR) o risposta completa non confermata (UCR), tasso, tempo alla progressione del tumore e la sopravvivenza globale. The study was powered based on a CR rate assumption of less than 5 percent for the control arm and a 10 percent improvement in CR rate for the pixantrone arm. Lo studio è stato alimentato sulla base di un presupposto tasso di CR inferiore al 5 per cento per il braccio di controllo e un miglioramento del 10 per cento del tasso di CR per un braccio pixantrone. The study initially anticipated the requirement of 320 patients to meet the statistical assumptions of the trial. Lo studio ha inizialmente previsto il requisito di 320 pazienti per soddisfare le ipotesi statistiche del processo. The study is being conducted under a Special Protocol Assessment from the US Food and Drug Administration (FDA) and pixantrone has received fast track designation for this indication.
Lo studio è condotto nell'ambito di un protocollo speciale di valutazione da parte della US Food and Drug Administration (FDA) e pixantrone ha ricevuto la designazione fast track per questa indicazione.
About RAPID (PIX203) Informazioni su RAPID (PIX203)
The RAPID trial is a first-line randomized phase II study of the CHOP-R versus CPOP-R in previously untreated aggressive NHL patients. The study is evaluating replacing doxorubicin in the standard CHOP-R combination regimen (cyclophosphamide, doxorubicin, vincristine, prednisone and rituximab) with pixantrone to part of the CPOP-R regimen (cyclophosphamide, pixantrone, vincristine, prednisone and rituximab). Lo studio RAPID è una prima linea di studio randomizzato di fase II del R-CHOP contro CPOP-R in NHL aggressivo pazienti precedentemente non trattati. Lo studio sta valutando sostituisce la doxorubicina nel regime di combinazione standard di R-CHOP (ciclofosfamide, doxorubicina, vincristina, prednisone e rituximab) con pixantrone ad una parte del regime CPOP-R (ciclofosfamide, pixantrone, vincristina, prednisone e rituximab). The objective of the study is to demonstrate non-inferior complete response rates as the standard doxorubicin-based therapy with significantly less severe cardiac toxicities and other doxorubicin-related toxicities on the CPOP-R arm of the study. L'obiettivo dello studio è di dimostrare non inferiore tassi di risposta completa come la doxorubicina a base di terapia standard con grave tossicità cardiaca meno significativo e di altre tossicità legate alla doxorubicina-R CPOP braccio dello studio. 280 patients are expected to be enrolled. 280 pazienti dovrebbero essere iscritti.